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北京大学血液病研究所团队系列研究显示移植治疗中危CR1AML优于化疗
北京大学血液病研究所团队研究表明，单倍体移植治疗急性髓系白血病疗效显著，可取得与同胞全合相一致的疗效，研究发表于Blood杂志（Wang Y et al. Blood 2015; 125(25): 3956-3962）。而对于中危AML，获得缓解后选择巩固化疗或异基因移植尚有争议，根据2017年ELN推荐及2018年NCCN指南，异基因移植可以作为中危AML的缓解后治疗。北京大学血液病研究所团队研究表明，中危AML在第一次缓解期进行异基因造血干细胞移植，优于化疗，化疗组与移植组4年生存率分别为54.7%和77.5%（Lv M. et al. Clin Cancer Res. 2019, 15;25(6):1737-1748）。尽管异基因造血干细胞移植在中危AML中获得满意疗效，但大部分患者仍无同胞全合供者或非血缘相合供者。对于这部分预后相对良好的患者，单倍体移植是否也能取得与同胞全合供者移植相似的疗效，需要进一步确认。
单倍体移植治疗中危AML具有良好的安全性和有效性，可作为缺乏同胞全合供者和非血缘相合供者的CR1期患者可行的治疗方案
北京大学血液病研究所2015年1月至2016年8月接受异基因造血干细胞移植的中危AML CR1期患者的临床特征，并进一步分析了急慢性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率、非复发死亡率（TRM）、移植后累积复发率、总生存（OS）率及无白血病生存（LFS）率。研究结果表明，在单倍体移植和同胞全合移植患者中，移植后100天内II-IV级aGVHD的累积发生率分别为30.0%和5.4%，移植后100天内III-IV级aGVHD的累积发生率分别为8.9%和0；移植后2年cGVHD的累积发生率分别为25.1%和45.6%，移植后2年广泛cGVHD的累积发生率分别为10.3%和22.6%。两组之间临床结局相似，移植后2年无白血病生存率分别为82.0%和82.7% （下图a），移植后2年总生存率分别为83.1%和88.5%（下图b），移植后2年累积复发率分别为4.5%和11.5%，移植后2年累积出现FCM阳性率为5.6%和19.9%，移植后2年TRM率分别为13.4%和5.8%。
研究者解析：中危AML于CR1期行单倍体移植安全有效，有望惠及更多患者
王昱教授介绍，单倍体移植治疗CR1期中危AML，疗效满意，2年总生存率及无白血病生存率均大于80%。与同胞全合供者移植相比，有移植后出现更少分子生物学复发的趋势，提示单倍体供者可能有更好的移植物抗肿瘤效应（GVL）效应。总之，单倍体移植治疗中危AML具有良好的安全性和有效性，是否能够降低移植后复发率尚无定论。该研究为临床治疗提供了宝贵的经验，有助于今后设计出更有效的AML供者选择的方案，并为下一步研究设计奠定基础。
原文链接：
Ma, Y. R., Xu, L. P., Zhang, X. H., Liu, K. Y., Chang, Y. J., Lv, M., Yan, C. H., Chen, Y. H., Han, W., Wang, F. R., Mo, X. D., Huang, X. J., & Wang, Y. (2021). Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for intermediate-risk acute myeloid leukemia in the first remission: outcomes using haploidentical donors are similar to those using matched siblings. Annals of hematology, 100(2), 555–562. https://doi.org/10.1007/s00277-020-04359-x.
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